TRF1 - 1007881-69.2025.4.01.0000

JUSTIÇA FEDERAL Tribunal Regional Federal da 1ª Região PROCESSO: 1007881-69.2025.4.01.0000 PROCESSO REFERÊNCIA: 1105638-82.2024.4.01.3400 CLASSE: AGRAVO DE INSTRUMENTO (202) POLO ATIVO: UNIÃO FEDERAL POLO PASSIVO:TAMIRES MARQUES DA SILVA TEIXEIRA REPRESENTANTE(S) POLO PASSIVO: FABIO FORTI - PR29080-A RELATOR(A):PABLO ZUNIGA DOURADO PODER JUDICIÁRIO TRIBUNAL REGIONAL FEDERAL DA PRIMEIRA REGIÃO DESEMBARGADOR FEDERAL PABLO ZUNIGA DOURADO Processo Judicial Eletrônico AGRAVO DE INSTRUMENTO (202) 1007881-69.2025.4.01.0000 RELATÓRIO O EXMO.

SR.

DESEMBARGADOR FEDERAL PABLO ZUNIGA DOURADO, Relator: Trata-se de agravo de instrumento interposto pela UNIÃO em face de decisão proferida pelo Juízo da 3ª Vara Federal do Distrito Federal, que, nos autos da Ação de Obrigação de Fazer ajuizada por HEITOR TEIXEIRA BRANDÃO, menor impúbere, representado por sua genitora, TAMIRES DA SILVA TEIXEIRA BRANDÃO, deferiu o pedido de tutela provisória de urgência para determinar à agravante que procedesse à aquisição e fornecimento do medicamento ELEVIDYS, na forma da prescrição médica, bem como das despesas com custos de internação hospitalar, transporte, honorários médicos, entre outros.

A parte autora, portadora de Distrofia Muscular de Duchenne – DMD (CID-10 G 71.0), doença genética progressiva e degenerativa, demonstrou, por meio de laudos e exames médicos, que é portadora de mutação genética com duplicação do éxon 52 e que o referido medicamento constitui, segundo orientação médica, única alternativa terapêutica com potencial para alterar o curso natural da enfermidade.

A União interpôs o presente agravo alegando, em síntese, ausência dos requisitos legais para a concessão da tutela de urgência, notadamente em razão da idade do paciente (acima de 7 anos), não incorporação do fármaco pelo SUS, e custo elevado da medicação.

Sustenta que o medicamento teria aplicação restrita conforme bula registrada na ANVISA e que não teria havido comprovação suficiente quanto à imprescindibilidade do tratamento.

Foi concedido o efeito suspensivo ao agravo.

Foi interposto agravo interno contra a decisão.

Nas contrarrazões, o agravado defende a manutenção da decisão agravada, argumentando que o medicamento está devidamente registrado na ANVISA, trata-se de medicamento órfão para doença rara, e que não há substituto terapêutico no SUS.

Ressalta que a eficácia e segurança do medicamento estão fundamentadas em laudos médicos e evidências científicas, bem como jurisprudência do STF e STJ que assegura o direito à saúde em casos análogos.

Apontou, ainda, a existência de precedentes do Supremo Tribunal Federal (Rcl 70781/PE, Rcl 72955/SP, entre outras) que autorizaram a concessão do mesmo medicamento a pacientes fora da faixa etária inicialmente prevista em bula. É o relatório.

Desembargador Federal PABLO ZUNIGA DOURADO Relator PODER JUDICIÁRIO TRIBUNAL REGIONAL FEDERAL DA PRIMEIRA REGIÃO DESEMBARGADOR FEDERAL PABLO ZUNIGA DOURADO Processo Judicial Eletrônico AGRAVO DE INSTRUMENTO (202) 1007881-69.2025.4.01.0000 VOTO O EXMO.

SR.

DESEMBARGADOR FEDERAL PABLO ZUNIGA DOURADO, Relator: Preenchidos os requisitos de admissibilidade, conheço do recurso.

No dia 02.12.2024, a Anvisa aprovou o registro do fármaco Elevidys no Brasil, para tratar crianças portadoras da Distrofia Muscular de Duchenne com idade entre 4 anos e 7 anos 11 meses e 29 dias e que possuam capacidade de deambulação, desde que não tenham deleção (perdas de parte de um cromossomo) no ÉXONs 8 e/ou 9 do gene DMD ou títulos elevados de anticorpos contra o vetor viral.

Conforme informações disponibilizadas no site da Anvisa (https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2024/anvisa-aprova-registro-de-primeiro-produto-de-terapia-genicapara-distrofia-muscular-de-duchenne-dmd), o registro foi concedido em caráter excepcional, conforme o artigo 30 da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2021, devido à gravidade da DMD, uma doença rara e debilitante, e à ausência de alternativas terapêuticas para os pacientes.

Os benefícios do Elevidys no tratamento de pacientes com DMD, deambulantes, com idade de 4 a 7 anos de idade, demonstram uma melhora significativa em funções essenciais, como a capacidade de ficar em pé, caminhar e subir escadas.

Esses benefícios superam os riscos associados ao tratamento.

Desse modo, os critérios de autorização estipulados pela Anvisa abrangem um grupo compreendido entre os 4 e 7 anos de idade.

Contudo, o agravado conta com 9 anos de idade (id. 2164516301 dos autos de origem), extrapolando, portanto, os limites etários aprovados pelo registro sanitário.

Ressalto também que, no dia 24/02/2025, o Supremo Tribunal Federal, realizou o terceiro referendo na medida cautelar na Petição 12.928/DF.

Na ocasião, restou determinada revogação da tutela provisória de urgência inicialmente deferida na Pet 12.928, mantida pela decisão anterior, que suspendia as liminares concedidas em desfavor da União para a aquisição do medicamento Elevidys.

No voto condutor do terceiro referendo pelo Plenário da Suprema Corte, restou consignado que: Como se observa, a proposta conjunta está alinhada às diretrizes previamente estabelecidas na decisão anterior, referendada pelo Plenário, especialmente no que diz respeito às condições indispensáveis a serem observadas pelo Poder Judiciário para a concessão do medicamento, quais sejam: a limitação etária, o preenchimento de critérios clínicos, como a capacidade de deambulação e a realização de um teste genético que comprove a ausência de deleção dos EXONs 8 e/ou 9.

Além disso, é necessário o teste de anticorpos de ligação total anti-AAVrh74, cujos títulos não devem exceder 1:400.

Por fim, fica vedada qualquer concessão judicial do medicamento fora dos termos do registro aprovado pela Anvisa, sem exceção. (...) Destaco que os Juízos de origem, ao efetivarem o cumprimento às decisões, devem observar rigorosamente os requisitos estabelecidos, notadamente a faixa etária indicada e as condições clínicas exigidas para a infusão do medicamento, nos termos fixados no registro aprovado pela Anvisa.

Consequentemente, determino à União que, em até 90 dias, finalize a integralidade dos trâmites administrativos (parte administrativa até o pagamento à Uniphar) para dar cumprimento a todas as medidas liminares que determinem o fornecimento de Elevidys até então suspensas, desde que cumpram as condições desta decisão, sempre observando a janela de oportunidade dos pacientes, para que não sejam prejudicados pela mora no cumprimento. (Grifos nossos).

Ademais, o entendimento acerca da observação do limite etário foi reproduzido pela Primeira Turma da Suprema Corte, conforme o aresto a seguir: EMBARGOS DE DECLARAÇÃO RECEBIDOS COMO AGRAVO INTERNO.

RECLAMAÇÃO.

DIREITO À SAÚDE.

FORNECIMENTO DO ELEVIDYS, COMO TERAPIA GÊNICA DA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

MEDICAMENTO ÓRFÃO RECOMENDADO PARA DOENÇA RARA.

ALEGAÇÃO DE OFENSA AO TEMA 500 DA REPERCUSSÃO GERAL.

SUPERVENIÊNCIA DE INFORMAÇÕES CIENTÍFICAS A RESPEITO DAS CONDIÇÕES CLÍNICAS DE EFICÁCIA DO MEDICAMENTO PRETENDIDO.

TRATATIVAS ENCETADAS NA RCL 68.709.

NOTÍCIA DA LIMITAÇÃO ETÁRIA INDICADA PELA PRÓPRIA FARMACÊUTICA (APLICAÇÃO A CRIANÇAS DE 4 ANOS A 7 ANOS, 11 MESES E 29 DIAS).

RECLAMANTE QUE CONTA ATUALMENTE COM 10 ANOS E 7 MESES DE IDADE.

IDADE DO RECLAMANTE QUE NÃO SE ENQUADRA NA FAIXA ETÁRIA ESTABELECIDA NO REGISTRO SANITÁRIO CONCEDIDO PELA ANVISA.

RECLAMAÇÃO JULGADA IMPROCEDENTE.

AGRAVO A QUE SE NEGA PROVIMENTO. (Rcl 75514 ED, Relator(a): LUIZ FUX, Primeira Turma, julgado em 05-03-2025, PROCESSO ELETRÔNICO DJe-s/n DIVULG 07-03-2025 PUBLIC 10-03-2025). (Grifos nossos).

Ademais, na Rcl 68.709, na qual se discute o fornecimento do medicamento Elevidys para crianças portadoras de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), foram apresentadas propostas de acordo, nas quais restaram estipuladas condições indispensáveis a serem observadas pelo Poder Judiciário para a concessão do medicamento, quais sejam: a limitação etária, o preenchimento de critérios clínicos, como a capacidade de deambulação e a realização de um teste genético que comprove a ausência de deleção dos EXONs 8 e/ou 9.

Além disso, é necessário o teste de anticorpos de ligação total anti-AAVrh74, cujos títulos não devem exceder 1:400.

Ficando vedada qualquer concessão judicial do medicamento fora dos termos do registro aprovado pela Anvisa, sem exceção.

Desse modo, embora reconheça a gravidade do caso, a parte agravada encontra-se fora da faixa etária (9 anos) contemplada na solicitação de registro formulada pelo laboratório fabricante à ANVISA, conforme reconhecido expressamente nos autos da Reclamação Constitucional nº 68.709, que tramita no Supremo Tribunal Federal.

O próprio fabricante, Roche Brasil, limitou seu pedido de registro à ANVISA ao grupo de pacientes entre 4 e 8 anos incompletos.

Diante do exposto, dou provimento ao agravo de instrumento para revogar a decisão agravada, que havia concedido a tutela provisória para o fornecimento do medicamento Elevidys, em desconformidade com os parâmetros estabelecidos pela ANVISA e pelo entendimento do Supremo Tribunal Federal.

Julgo prejudicado o agravo interno. É o voto.

Desembargador Federal PABLO ZUNIGA DOURADO Relator PODER JUDICIÁRIO Tribunal Regional Federal da 1ª Região Gab. 32 - DESEMBARGADOR FEDERAL NEWTON RAMOS AGRAVO DE INSTRUMENTO (202) 1007881-69.2025.4.01.0000 AGRAVANTE: UNIÃO FEDERAL AGRAVADO: H.T.B., representado por TAMIRES MARQUES DA SILVA TEIXEIRA Advogado do(a) AGRAVADO: FABIO FORTI - PR29080-A VOTO DIVERGENTE O EXMO.

SR.

DESEMBARGADOR FEDERAL NEWTON RAMOS: Trata-se de agravo de instrumento interposto pela UNIÃO contra decisão que deferiu tutela provisória de urgência para determinar o fornecimento do medicamento Elevidys à parte autora, menor de idade acometido por Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).

O eminente relator votou pelo desprovimento do recurso, reformando a decisão recorrida.

Em seu entendimento, deve-se observar a Rcl 68.709, na qual se limita etariamente a concessão do medicamento, não podendo o Judiciário conceder judicialmente o medicamento fora dos registros aprovados pela Anvisa.

Apesar dos fundamentos do voto proferido, peço vênia para divergir, consignando a relevância das diretrizes firmadas pelo Supremo Tribunal Federal, especialmente no bojo da Petição 12.928/DF, que homologou parcialmente acordo no âmbito da Rcl 68.709, delimitando critérios objetivos para o fornecimento judicial do Elevidys, entre os quais a faixa etária de 4 a 7 anos e 11 meses.

Contudo, a simples exclusão do paciente em razão da idade, sem análise das particularidades do caso concreto, afronta os princípios constitucionais da dignidade da pessoa humana e do direito à saúde, e conflita com a orientação firmada no Tema 6 da Repercussão Geral (RE 566.471/RN).

No presente caso, a parte autora é criança acometida por enfermidade ultrarrara, degenerativa e progressiva, com risco concreto de perda de funções motoras irreversíveis.

Conforme os documentos constantes dos autos, encontram-se preenchidos todos os critérios estabelecidos pelo STF no Tema 6, a saber, negativa administrativa formal (pelo não fornecimento); ausência de substituto terapêutico incorporado ao SUS; comprovação científica da eficácia e segurança do medicamento; laudo médico circunstanciado atestando a imprescindibilidade do tratamento; e incapacidade financeira da família em arcar com o custo.

Tais elementos foram, inclusive, considerados pelo Ministro André Mendonça na Reclamação 75.360/MT, decidida em 17/03/2025, ocasião em que foi cassada decisão deste Tribunal que havia negado o fornecimento do mesmo medicamento, a outro paciente fora da faixa etária aprovada pela Anvisa.

Na oportunidade, S.

Exa. afirmou: “A recusa ao fornecimento de medicamento capaz de garantir um aumento de sobrevida ao paciente ou a melhoria de sua qualidade de vida consubstancia, ao fim e ao cabo, recusa a uma condição de existência digna.” (Rcl 75.360/MT, Min.

André Mendonça, DJE 14/03/2025) A decisão destaca que, embora existam diretrizes restritivas quanto à faixa etária, o julgador pode, de forma fundamentada e excepcional, ponderar os direitos fundamentais e a situação clínica individual, especialmente quando preenchidos os requisitos do Tema 6 e diante da ausência de vedação legal expressa para uso “off label”, desde que com respaldo técnico e médico.

Cumpre observar, ainda, que o juízo de primeiro grau considerou “a prova documental já produzida com a inicial, bem como a manifestação técnica do NatJus”, de modo que se trata de decisão cautelosa, proporcional e prudente, em que reconhece o risco de inefetividade caso se aguarde a deterioração do quadro clínico do paciente.

Em conclusão, entendo que, diante das particularidades do caso concreto e da recente decisão do STF na Rcl 75.360/MT, é juridicamente admissível a manutenção da tutela provisória, ainda que o paciente ultrapasse o limite etário do registro sanitário, desde que atendidos os demais critérios médicos e legais, como aqui ocorre.

Com tais razões, pedindo vênia ao eminente relator, voto por negar provimento ao agravo de instrumento interposto, mantendo-se a decisão de deferimento de tutela de urgência tal como lançada pelo juízo de primeiro grau.

Brasília/DF.

Desembargador Federal NEWTON RAMOS PODER JUDICIÁRIO TRIBUNAL REGIONAL FEDERAL DA PRIMEIRA REGIÃO DESEMBARGADOR FEDERAL PABLO ZUNIGA DOURADO Processo Judicial Eletrônico AGRAVO DE INSTRUMENTO (202) 1007881-69.2025.4.01.0000 AGRAVANTE: UNIÃO FEDERAL REPRESENTANTE: TAMIRES MARQUES DA SILVA TEIXEIRA Advogado do(a) REPRESENTANTE: FABIO FORTI - PR29080-A EMENTA DIREITO CONSTITUCIONAL E ADMINISTRATIVO.

AGRAVO DE INSTRUMENTO.

FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO.

DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

DELANDISTROGENE MOXEPARVOVEC (ELEVIDYS).

LIMITAÇÃO ETÁRIA DO REGISTRO SANITÁRIO.

JURISPRUDÊNCIA VINCULANTE DO STF.

AGRAVO DE INSTRUMENTO PROVIDO. 1.

Trata-se de agravo de instrumento interposto pela União contra decisão que, em ação de obrigação de fazer, concedeu tutela provisória de urgência determinando o fornecimento do medicamento Delandistrogene Moxeparvovec (Elevidys) e custeio de despesas médicas à parte agravada portador de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). 2.

A ANVISA aprovou, em 02.12.2024, o registro do medicamento Elevidys com indicação restrita a crianças com Distrofia Muscular de Duchenne, entre 4 anos e 7 anos, 11 meses e 29 dias, com capacidade de deambulação e sem deleções nos EXONs 8 e/ou 9 do gene DMD, nem títulos elevados de anticorpos contra o vetor viral. 3.

Em 24 de fevereiro de 2025, o Plenário da Suprema Corte ratificou os termos apresentados, referendando a decisão de 18 de dezembro de 2024 que homologou parcialmente a proposta autocompositiva formulada conjuntamente pela Roche Brasil e pela União.

O acordo estabeleceu condições indispensáveis a serem observadas pelo Poder Judiciário para a concessão do medicamento, a saber: limitação etária, preenchimento de critérios clínicos, como capacidade de deambulação, e realização de teste genético que comprove a ausência de deleção dos éxons 8 e/ou 9.

Além disso, exige-se a realização de teste de anticorpos de ligação total anti-AAVrh74, cujos títulos não devem exceder 1:400.

Fica vedada, sem exceção, qualquer concessão judicial do medicamento fora dos termos do registro aprovado pela Anvisa. 4.

No caso, a parte autora possui 9 anos de idade, ou seja, está fora do limite etário previsto na bula aprovada pela ANVISA.

A limitação etária constante do registro sanitário é critério técnico de observância obrigatória, sendo inadmissível a concessão judicial do medicamento fora das balizas estabelecidas, ainda que haja prescrição médica e comprovação da eficácia clínica. 5.

O Supremo Tribunal Federal possui precedente no sentido de que o fornecimento de medicamento órfão para tratamento de doença rara deve observar os parâmetros científicos e regulatórios definidos pela autoridade sanitária competente, especialmente quanto à faixa etária autorizada no registro da Anvisa.

Inexistindo comprovação de eficácia e segurança para uso fora da indicação registrada, e ausente demonstração de excepcionalidade clínica justificada por laudo técnico específico, não há violação ao entendimento firmado no Tema 500 da Repercussão Geral (precedente: Rcl 75514 ED, Rel.

LUIZ FUX, Primeira Turma, STF, julgado em 05-03-2025). 5.

Agravo de instrumento provido.

Agravo interno prejudicado.

ACÓRDÃO Decide a Décima Primeira Turma do TRF da 1ª Região, por maioria, conhecer e dar provimento ao agravo de instrumento e não conhecer do agravo interno, nos termos do voto do relator.

Brasília/DF.

Desembargador Federal PABLO ZUNIGA DOURADO Relator