TRF2 - 5008283-55.2025.4.02.0000

Agravo de Instrumento Nº 5008283-55.2025.4.02.0000/RJ INTERESSADO: NOVARTIS BIOCIENCIAS SAADVOGADO(A): ROBERTO TRIGUEIRO FONTES DESPACHO/DECISÃO   O pedido de habilitação da Novartis Biociências S.A. deverá ser formulado no juízo de origem.  Rio de Janeiro, 17 de julho de 2025.        

Agravo de Instrumento Nº 5008283-55.2025.4.02.0000/RJ RELATOR: Desembargador Federal RICARDO PERLINGEIROAGRAVADO: RAISSA BARBOSA DOS SANTOS SOUTOADVOGADO(A): MARIO HENRIQUE BERNARDES PEREIRA (OAB SP296866)AGRAVADO: DOMINIC BARBOSA PRESTEADVOGADO(A): MARIO HENRIQUE BERNARDES PEREIRA (OAB SP296866) EMENTA AGRAVO DE INSTRUMENTO.

DIREITO À SAÚDE.

ZOLGENSMA.

AME.

CONITEC.

INCORPORAÇÃO ATÉ 6 MESES.

INFANTE COM IDADE SUPERIOR.

PRECEDENTES.

POSSIBILIDADE DE CONCESSÃO DO MEDICAMENTO.

MEDICAMENTO NÃO INCORPORADO AO SUS.

PRESENÇA DOS REQUISITOS CONSTANTES DO RESP. 1.657.156 DO STJ, BEM COMO DOS TEMAS 6 E 1234 DO STF. 1.

Questão de ordem para análise de pedido antecipação de tutela recursal em agravo de instrumento interposto contra decisão que deferiu a tutela de urgência para determinar que a UNIÃO FEDERAL, disponibilize o medicamento ZOLGENSMA (Onasemnogeno abeparvoveque), em dose única, à parte autora. 2.

A saúde é um direito social fundamental que encontra guarida nos artigos 6º e 196 da Constituição Federal.

A Lei n° 8.080, de 19.9.1990, conhecida por Lei Orgânica do SUS, com modificações introduzidas pela Lei n° 12.401, de 28.4.2011, trouxe regulamentação ao sistema, dispondo sobre as condições para a promoção, proteção e recuperação da saúde, a organização e o funcionamento dos serviços correspondentes e os arts. 19-M e 19-P trazem a previsão de que a assistência terapêutica do SUS consistirá na dispensação de medicamentos cuja prescrição esteja em conformidade com as diretrizes terapêuticas definidas em protocolo clínico para a doença ou nas relações de medicamentos instituídas pelos gestores federal, estadual ou municipal. 3.

O STJ, ao julgar o Recurso Especial n° 1.657.156, sob o rito de demandas repetitivas, definiu requisitos necessários para que o Poder Público forneça medicamentos não incorporados ao SUS: (i) comprovação, por meio de laudo médico fundamentado e circunstanciado expedido por médico que assiste o paciente, da imprescindibilidade ou necessidade do medicamento, assim como da ineficácia, para o tratamento da moléstia, dos fármacos fornecidos pelo SUS; (ii) incapacidade financeira do paciente de arcar com o custo do medicamento prescrito; e (iii) existência de registro do medicamento na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), observados os usos autorizados pela agência.

Precedente: STJ, 1ª Seção, REsp 1.657.156, Rel.

Min.

BENEDITO GONÇALVES, DJe 4.5.2018. 4.

O Supremo Tribunal Federal, recentemente, fixou a tese de julgamento do Tema 6, no bojo do RE 566.471, no sentido de que a ausência de inclusão de medicamento nas listas de dispensação do SUS impede, em regra, o seu fornecimento por meio de decisão judicial, independentemente de seu custo.

Porém, excepcionalmente, seria possível a sua concessão, desde que preenchidos, cumulativamente, os seguintes requisitos, cujo ônus probatório incumbe ao autor da ação: (a) negativa de fornecimento do medicamento na via administrativa, nos termos do item “4” do Tema 1.234 da repercussão geral; (b) ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela Conitec, ausência de pedido de incorporação ou da mora na sua apreciação, tendo em vista os prazos e critérios previstos nos artigos 19-Q e 19-R da Lei nº 8.080/1990 e no Decreto nº 7.646/2011; (c) impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas; (d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise; (e) imprescindibilidade clínica do tratamento, comprovada mediante laudo médico fundamentado, descrevendo inclusive qual o tratamento já realizado; e (f) incapacidade financeira de arcar com o custeio do medicamento. (STF, Tribunal Pleno, RE 566471, Rel.

Min.

MARCO AURÉLIO, Relator(a) p/ Acórdão: LUÍS ROBERTO BARROSO, DJE 28.11.2024). 5.

Em conjunto com o Tema 6 supra citado, o STF, no bojo do RE 1366243, fixou o Tema n. 1.234, o qual, em relação aos medicamentos não incorporados ao SUS, foram fixadas as seguintes teses: “ IV.

ANÁLISE JUDICIAL DO ATO ADMINISTRATIVO DE INDEFERIMENTO DE MEDICAMENTO PELO SUS 4) Sob pena de nulidade do ato jurisdicional (art. 489, § 1º, V e VI, c/c art. 927, III, §1º, ambos do CPC), o Poder Judiciário, ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados, deverá obrigatoriamente analisar o ato administrativo comissivo ou omissivo da não incorporação pela Conitec e da negativa de fornecimento na via administrativa, tal como acordado entre os Entes Federativos em autocomposição no Supremo Tribunal Federal. 4.1) No exercício do controle de legalidade, o Poder Judiciário não pode substituir a vontade do administrador, mas tão somente verificar se o ato administrativo específico daquele caso concreto está em conformidade com as balizas presentes na Constituição Federal, na legislação de regência e na política pública no SUS. 4.2) A análise jurisdicional do ato administrativo que indefere o fornecimento de medicamento não incorporado restringe-se ao exame da regularidade do procedimento e da legalidade do ato de não incorporação e do ato administrativo questionado, à luz do controle de legalidade e da teoria dos motivos determinantes, não sendo possível incursão no mérito administrativo, ressalvada a cognição do ato administrativo discricionário, o qual se vincula à existência, à veracidade e à legitimidade dos motivos apontados como fundamentos para a sua adoção, a sujeitar o ente público aos seus termos. 4.3) Tratando-se de medicamento não incorporado, é do autor da ação o ônus de demonstrar, com fundamento na Medicina Baseada em Evidências, a segurança e a eficácia do fármaco, bem como a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS. 4.4) Conforme decisão da STA 175-AgR, não basta a simples alegação de necessidade do medicamento, mesmo que acompanhada de relatório médico, sendo necessária a demonstração de que a opinião do profissional encontra respaldo em evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados, revisão sistemática ou meta-análise”. 6.

Quanto à conceituação de medicamentos não incorporados, o referido Tema destacou ser aqueles fármacos que “não constam na política pública do SUS; medicamentos previstos nos PCDTs para outras finalidades; medicamentos sem registro na ANVISA; e medicamentos off label sem PCDT ou que não integrem listas do componente básico”. 7.

No caso, consta dos autos que o agravado fora diagnosticado com Amiotrofia Muscular Espinhal tipo 1b.

O relatório médico descreve que o paciente, nascido em 13.2.2024, “apresenta diagnóstico de Amiotrofia Espinhal Progressiva tipo 1 ( 0 de cópias de SMN1 e 2 cópias de SMN2) Apresenta cognitivo adequado para idade, hipotonia global, fraqueza muscular de predomínio proximal, mais acentuada em membros inferiores, fasciculação de língua e polimioclonias”. 8.

O medicamento pleiteado pelo recorrido está padronizado no âmbito do SUS apenas para pacientes pediátricos até 6 meses de idade com AME tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia.

Com efeito, considerando que o agravado atualmente está com 1 ano e 4 meses de idade, o fármaco não está disponível no âmbito do SUS, de modo que em razão desse fato é preciso que preencha os requisitos estabelecidos pelo Superior Tribunal de Justiça quando do julgamento do REsp 1.657.156, bem como pelo Supremo Tribunal Federal nos Temas 6 e 1234. 9.

O fármaco Onasemnogeno Abeparvoveque (Zolgensma®) possui registro na ANVISA (n. 100681174, empresa detentora da regularização – Novartis Biociências S.A., vencimento da regularização 08/2025).

Além disso, possui indicação em bula para o tratamento da AME tipo I para pacientes pediátricos até 2 anos de idade. 10.

No que concerne à imprescindibilidade da concessão do medicamento para o tratamento da enfermidade que acomete o agravado, registra-se que o laudo médico descreve que o paciente “adquiriu a capacidade de sustentar o pescoço parcialmente, não adquiriu a capacidade de sentar sem apoio e apresentou involução dos marcos adquiridos”, não se encontra em ventilação mecânica invasiva e se está internado aguardando suporte necessário para alta”. 11.

Ademais, o agravado não possui condições financeiras de arcar com a aquisição do fármaco, considerando o seu alto custo.

Quanto ao ponto, esclareça-se que o parecer técnico juntado aos autos destaca que pela Tabela de Preços CMED, o Onasemnogeno Abeparvoveque (Zolgensma®), suspensão injetável com 1 frasco ampola x 5,5mL + 5 frascos ampola, possui preço de venda ao governo correspondente a R$ 6.547.610,19 (seis milhões, quinhentos e quarenta e sete mil, seiscentos e dez reais e dezenove centavos). 12.

Levando-se em conta o fato de o medicamento estar padronizado no âmbito do SUS apenas para pacientes pediátricos até 6 meses de idade, bem como que o NatJus informou nos autos que “em consulta realizada ao Sistema Nacional de Gestão de Assistência Farmacêutica (HÓRUS), verificou-se que a Autora solicitou cadastro para receber ambos os medicamentos disponibilizados no SUS – Risdiplam 0,75 mg/mL e Nusinersena 2,4 mg/mL, tendo sua solicitação deferida apenas para o primeiro medicamento, com status atual “aguardando autorização”, a negativa administrativa do fornecimento do fármaco também está demonstrada. 13.

Embora acima da faixa etária recomendada pela CONITEC (6 meses de idade), o agravado tinha pouco mais de 1 ano de idade quando da propositura da demanda de origem, enquadrando-se na indicação prevista na bula do medicamento Zolgensma e aprovada pela ANVISA. 14.

Quanto ao tema, ressalta-se que o Supremo Tribunal Federal já proferiu decisões concedendo o medicamento para crianças maiores de 6 (seis) meses e até maiores de 2 (dois) anos, confira-se: STF, Dec.

Monocrática, STP 803, Rel.

Ministro Luiz Fux, DJE 17.7.2021; STF, Pleno, RE: 1399165 PR, Rel.

Min.

EDSON FACHIN, DJE 12.5.2023; STF, Pleno,Rcl: 62049 CE, Rel.

Min.

CRISTIANO ZANIN, DJe 5.10.2023; STF, Pleno, Rcl: 53704 PR, Rel.

Min.

ROSA WEBER, DJE 13.11.2023; STF, Primeira Turma, Rcl 65.522 AgR, Rel.

Min.

ALEXANDRE DE MORAES, DJe 20.8.2024.

Nesse sentido, também já decidiu este Tribunal Regional Federal e o Tribunal Regional Federal da 3ª Região: TRF2, Decisão Monocrática, TC 5018170-34.2023.4.02.0000, Rel.

Des.

Fed.

REIS FRIEDE, proferida em 21.11.2023; TRF3, 3ª Turma, RemNecCiv 5006693-58.2021.4.03.6110, Rel.

Des.

Fed.

NELTON AGNALDO MORAES DOS SANTOS, DJe 22.2.2023. 15.

Consoante disposto no âmbito de decisão proferida na Rcl n. 75.661, pelo Ministro Cristiano Zanin, “ainda é possível a concessão do Zolgensma por ordem judicial para crianças de aproximadamente dois (2) anos de idade, desde que presente indicação médica”. (STF, Decisão Monocrática, Rcl 75.661, Rel.

Min.

CRISTIANO ZANIN, DJe 11.2.2025).

O referido Ministro, em sua decisão, destaca que em Reclamação diversa (Rcl n. 75.188), o Ministro Gilmar Mendes manteve a decisão proferida pela 21ª Vara Federal do Distrito Federal que havia determinado o fornecimento do fármaco Zolgensma para um paciente com 1 ano e 4 meses de idade, considerando que “evidências emergentes indicam que o uso precoce de Zolgensma em pacientes com AME tipo 2 pode levar a ganhos substanciais em força muscular, função motora e redução da necessidade de suporte ventilatório, impactando positivamente a qualidade de vida e a sobrevida desses pacientes”, bem como que “a intervenção precoce com Zolgensma é crucial para maximizar os benefícios, preservando as funções motoras antes que a deterioração irreversível ocorra”, verifica-se a superveniente deslegitimidade (análise acerca da legitimidade) do ato inicial de não incorporação do medicamento pela Conitec e a comprovação da eficácia, da acurácia, da efetividade e da segurança do fármaco, para crianças com AME Tipo 2 até 2 anos, diante das novos estudos científicos de alto nível produzidos pela comunidade científica internacional. 16.

Dessa maneira, existindo decisão proferida pelo STF acerca da superveniente ausência de legitimidade do ato de não incorporação do medicamento pela Conitec, bem como a comprovação da eficácia, da acurácia, da efetividade e da segurança do fármaco, para crianças com AME Tipo 1 até 2 anos, diante dos novos estudos científicos de alto nível produzidos pela comunidade científica internacional, a manutenção da decisão recorrida é medida que se impõe. 17.

Quanto ao ponto, acrescenta-se ainda que o parecer técnico do NatJus juntado aos autos destaca que “a atrofia muscular espinhal tipo 1 é uma doença neurodegenerativa grave que, sem tratamento, resulta em morte ou necessidade de ventilação permanente em até 90% dos pacientes.

O tratamento com Onasemnogeno Abeparvoveque (Zolgensma®) é uma terapia gênica aprovada pela Food and Drug Administration – FDA para crianças com menos de dois anos de idade com mutações bialélicas no gene SMN1.

Esta terapia demonstrou alterar significativamente a história natural da doença, melhorando a função motora”.  18.

Manutenção da decisão recorrida, em razão do preenchimento dos requisitos estabelecidos pelo STJ, quando do julgamento do Resp 1.657.156, bem como dos Temas 6 e 1234 do STF. 19.

Questão de ordem acolhida para indeferir o pedido de efeito suspensivo ao recurso.

ACÓRDÃO Vistos e relatados estes autos em que são partes as acima indicadas, a Egrégia 5ª Turma Especializada do Tribunal Regional Federal da 2ª Região decidiu, por unanimidade, INDEFERIR O PEDIDO DE EFEITO SUSPENSIVO.

Aos agravados para contrarrazões.

Após, ao MPF, nos termos do relatório, votos e notas de julgamento que ficam fazendo parte integrante do presente julgado.

Rio de Janeiro, 30 de junho de 2025.