TRF1 - 1032481-91.2024.4.01.0000

JUSTIÇA FEDERAL Tribunal Regional Federal da 1ª Região PROCESSO: 1032481-91.2024.4.01.0000 PROCESSO REFERÊNCIA: 1048923-20.2024.4.01.3400 CLASSE: AGRAVO DE INSTRUMENTO (202) POLO ATIVO: UNIÃO FEDERAL POLO PASSIVO:H.

B.

C. e outros REPRESENTANTE(S) POLO PASSIVO: PRISCILA DE SOUZA OLIVEIRA MOURAO - DF66371-A RELATOR(A):PABLO ZUNIGA DOURADO PODER JUDICIÁRIO TRIBUNAL REGIONAL FEDERAL DA PRIMEIRA REGIÃO DESEMBARGADOR FEDERAL PABLO ZUNIGA DOURADO Processo Judicial Eletrônico AGRAVO DE INSTRUMENTO (202) 1032481-91.2024.4.01.0000 RELATÓRIO O EXMO.

SR.

DESEMBARGADOR FEDERAL PABLO ZUNIGA DOURADO, Relator: Trata-se de Agravo de Instrumento interposto pela União contra decisão que deferiu tutela de urgência nos autos de Ação Ordinária ajuizada por H.B.C., representado por seu genitor, objetivando o fornecimento do medicamento Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), bem como custeio de todas as despesas associadas ao tratamento.

A parte autora alegou ser portadora de Distrofia Muscular de Duchenne (CID G71.0), doença genética, rara, grave e progressiva, e que o medicamento requerido constitui, até o momento, a única terapia gênica com potencial modificador do curso da doença, já aprovado pela FDA, nos Estados Unidos.

Destacou que, embora sem registro na ANVISA, o fármaco se encontra em processo de submissão regulatória e possui aprovação internacional para a faixa etária compatível com o paciente, além de não haver substituto terapêutico disponível no SUS.

Argumentou, ainda, a urgência do tratamento, diante do agravamento progressivo da enfermidade.

O Juízo de origem deferiu a tutela de urgência para determinar o fornecimento do medicamento no prazo de 15 dias, mas suspendeu a execução da medida até a deliberação final do STF na PET nº 12928 MC/DF ou na Rcl 68.709.

Em suas razões recursais, a União sustenta, em síntese: (i) existência de decisão do STF determinando a suspensão nacional de liminares relativas à aquisição do medicamento Elevidys, até a conclusão da conciliação em curso na Rcl 68.709; (ii) ausência de registro do fármaco na ANVISA; (iii) inexistência de comprovação de sua eficácia para a faixa etária do autor; (iv) existência de tratamento substitutivo pelo SUS; e (v) necessidade de realização de perícia técnica.

A parte agravada apresentou contrarrazões, pugnando pela manutenção da decisão recorrida, sob o argumento de que o medicamento é órfão, destinado ao tratamento de doença rara, com registro em renomada agência internacional (FDA), e que a negativa da União fere o direito fundamental à saúde.

Destacou, ainda, que o medicamento encontra-se em vias de análise final pela ANVISA, não havendo substitutivo eficaz incorporado ao SUS.

O Ministério Público Federal, por meio de parecer fundamentado, opinou pelo provimento do recurso, destacando que a decisão da Suprema Corte na Rcl 68.709, com homologação parcial da proposta autocompositiva, restringiu a possibilidade de concessão judicial do medicamento a pacientes com idade entre 4 anos e 8 anos incompletos, e que o agravado, com 9 anos, não se enquadra na faixa etária autorizada.

Entendeu, assim, ausente a probabilidade do direito, e recomendou a reforma da decisão agravada. É o relatório.

Desembargador Federal PABLO ZUNIGA DOURADO Relator PODER JUDICIÁRIO TRIBUNAL REGIONAL FEDERAL DA PRIMEIRA REGIÃO DESEMBARGADOR FEDERAL PABLO ZUNIGA DOURADO Processo Judicial Eletrônico AGRAVO DE INSTRUMENTO (202) 1032481-91.2024.4.01.0000 VOTO O EXMO.

SR.

DESEMBARGADOR FEDERAL PABLO ZUNIGA DOURADO, Relator: Preenchidos os requisitos de admissibilidade, conheço do recurso.

A controvérsia gira em torno do fornecimento do medicamento Elevidys à criança com diagnóstico de Distrofia Muscular de Duchenne (CID-10 G71.0), cujo uso foi prescrito por profissional médico responsável pelo tratamento, o qual atestou, com relatório circunstanciado, tanto a necessidade da administração quanto a ausência de alternativas terapêuticas eficazes disponibilizadas pelo SUS.

No dia 02.12.2024, a Anvisa aprovou o registro do fármaco Elevidys no Brasil, para tratar crianças portadoras da Distrofia Muscular de Duchenne com idade entre 4 anos e 7 anos 11 meses e 29 dias e que possuam capacidade de deambulação, desde que não tenham deleção (perdas de parte de um cromossomo) no ÉXONs 8 e/ou 9 do gene DMD ou títulos elevados de anticorpos contra o vetor viral.

Conforme informações disponibilizadas no site da Anvisa (https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2024/anvisa-aprova-registro-de-primeiro-produto-de-terapia-genicapara-distrofia-muscular-de-duchenne-dmd), o registro foi concedido em caráter excepcional, conforme o artigo 30 da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2021, devido à gravidade da DMD, uma doença rara e debilitante, e à ausência de alternativas terapêuticas para os pacientes.

Os benefícios do Elevidys no tratamento de pacientes com DMD, deambulantes, com idade de 4 a 7 anos de idade, demonstram uma melhora significativa em funções essenciais, como a capacidade de ficar em pé, caminhar e subir escadas.

Esses benefícios superam os riscos associados ao tratamento.

Desse modo, os critérios de autorização estipulados pela Anvisa abrangem um grupo compreendido entre os 4 e 7 anos de idade.

Contudo, a parte agravada possui 9 anos de idade (id. 2147551962 dos autos de origem), de modo que não possui indicação para o tratamento nos termos aprovados pela agência reguladora.

Ressalto também que, no dia 24/02/2025, o Supremo Tribunal Federal, realizou o terceiro referendo na medida cautelar na Petição 12.928/DF.

Na ocasião, restou determinada revogação da tutela provisória de urgência inicialmente deferida na Pet 12.928, mantida pela decisão anterior, que suspendia as liminares concedidas em desfavor da União para a aquisição do medicamento Elevidys.

No voto condutor do terceiro referendo pelo Plenário da Suprema Corte, restou consignado que: Como se observa, a proposta conjunta está alinhada às diretrizes previamente estabelecidas na decisão anterior, referendada pelo Plenário, especialmente no que diz respeito às condições indispensáveis a serem observadas pelo Poder Judiciário para a concessão do medicamento, quais sejam: a limitação etária, o preenchimento de critérios clínicos, como a capacidade de deambulação e a realização de um teste genético que comprove a ausência de deleção dos EXONs 8 e/ou 9.

Além disso, é necessário o teste de anticorpos de ligação total anti-AAVrh74, cujos títulos não devem exceder 1:400.

Por fim, fica vedada qualquer concessão judicial do medicamento fora dos termos do registro aprovado pela Anvisa, sem exceção. (...) Destaco que os Juízos de origem, ao efetivarem o cumprimento às decisões, devem observar rigorosamente os requisitos estabelecidos, notadamente a faixa etária indicada e as condições clínicas exigidas para a infusão do medicamento, nos termos fixados no registro aprovado pela Anvisa.

Consequentemente, determino à União que, em até 90 dias, finalize a integralidade dos trâmites administrativos (parte administrativa até o pagamento à Uniphar) para dar cumprimento a todas as medidas liminares que determinem o fornecimento de Elevidys até então suspensas, desde que cumpram as condições desta decisão, sempre observando a janela de oportunidade dos pacientes, para que não sejam prejudicados pela mora no cumprimento. (Grifos nossos).

Ademais, o entendimento acerca da observação do limite etário foi reproduzido pela Primeira Turma da Suprema Corte, conforme o aresto a seguir: EMBARGOS DE DECLARAÇÃO RECEBIDOS COMO AGRAVO INTERNO.

RECLAMAÇÃO.

DIREITO À SAÚDE.

FORNECIMENTO DO ELEVIDYS, COMO TERAPIA GÊNICA DA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

MEDICAMENTO ÓRFÃO RECOMENDADO PARA DOENÇA RARA.

ALEGAÇÃO DE OFENSA AO TEMA 500 DA REPERCUSSÃO GERAL.

SUPERVENIÊNCIA DE INFORMAÇÕES CIENTÍFICAS A RESPEITO DAS CONDIÇÕES CLÍNICAS DE EFICÁCIA DO MEDICAMENTO PRETENDIDO.

TRATATIVAS ENCETADAS NA RCL 68.709.

NOTÍCIA DA LIMITAÇÃO ETÁRIA INDICADA PELA PRÓPRIA FARMACÊUTICA (APLICAÇÃO A CRIANÇAS DE 4 ANOS A 7 ANOS, 11 MESES E 29 DIAS).

RECLAMANTE QUE CONTA ATUALMENTE COM 10 ANOS E 7 MESES DE IDADE.

IDADE DO RECLAMANTE QUE NÃO SE ENQUADRA NA FAIXA ETÁRIA ESTABELECIDA NO REGISTRO SANITÁRIO CONCEDIDO PELA ANVISA.

RECLAMAÇÃO JULGADA IMPROCEDENTE.

AGRAVO A QUE SE NEGA PROVIMENTO. (Rcl 75514 ED, Relator(a): LUIZ FUX, Primeira Turma, julgado em 05-03-2025, PROCESSO ELETRÔNICO DJe-s/n DIVULG 07-03-2025 PUBLIC 10-03-2025). (Grifos nossos).

Ademais, na Rcl 68.709, na qual se discute o fornecimento do medicamento Elevidys para crianças portadoras de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), foram apresentadas propostas de acordo, nas quais restaram estipuladas condições indispensáveis a serem observadas pelo Poder Judiciário para a concessão do medicamento, quais sejam: a limitação etária, o preenchimento de critérios clínicos, como a capacidade de deambulação e a realização de um teste genético que comprove a ausência de deleção dos EXONs 8 e/ou 9.

Além disso, é necessário o teste de anticorpos de ligação total anti-AAVrh74, cujos títulos não devem exceder 1:400.

Ficando vedada qualquer concessão judicial do medicamento fora dos termos do registro aprovado pela Anvisa, sem exceção.

Desse modo, embora reconheça a gravidade do caso, o agravado encontra-se fora da faixa etária (9 anos) contemplada na solicitação de registro formulada pelo laboratório fabricante à ANVISA, conforme reconhecido expressamente nos autos da Reclamação Constitucional nº 68.709, que tramita no Supremo Tribunal Federal.

O próprio fabricante, Roche Brasil, limitou seu pedido de registro à ANVISA ao grupo de pacientes entre 4 e 8 anos incompletos.

A decisão agravada, conquanto tenha deferido o pedido, reconheceu tal suspensão.

Contudo, sua manutenção, mesmo que ineficaz por ora, não se coaduna com a decisão proferida pela Corte Suprema, que veda expressamente o fornecimento do medicamento a pacientes com idade superior a 8 anos, grupo ao qual pertence o agravado.

A liminar do STF vincula este Tribunal, razão pela qual a decisão impugnada colide com o comando da Suprema Corte, impondo-se sua reforma.

Ante do exposto, dou provimento ao agravo de instrumento para reformar a decisão agravada e indeferir a tutela de urgência pleiteada na origem, com base na inexistência de pressupostos legais e constitucionais para o fornecimento do medicamento Elevidys à parte autora, diante da sua faixa etária incompatível com a segurança e eficácia atualmente reconhecidas, conforme assentado pelo STF na Rcl 68.709 e no Terceiro Referendo na Medida Cautelar na Petição 12.928/DF. É o voto.

Desembargador Federal PABLO ZUNIGA DOURADO Relator PODER JUDICIÁRIO TRIBUNAL REGIONAL FEDERAL DA PRIMEIRA REGIÃO Processo Judicial Eletrônico Gab. 32 - DESEMBARGADOR FEDERAL NEWTON RAMOS AGRAVO DE INSTRUMENTO (202) 1032481-91.2024.4.01.0000 AGRAVANTE: UNIÃO FEDERAL AGRAVADO: H.

B.

C.

REPRESENTANTE: HERCILIO COSTA FILHO Advogado do(a) REPRESENTANTE: PRISCILA DE SOUZA OLIVEIRA MOURAO - DF66371-A Advogado do(a) AGRAVADO: PRISCILA DE SOUZA OLIVEIRA MOURAO - DF66371-A VOTO DIVERGENTE O Exmo.

Sr.

Desembargador Federal NEWTON RAMOS: Trata-se de agravo de instrumento interposto pela UNIÃO contra decisão que deferiu tutela provisória de urgência para determinar o fornecimento do medicamento Elevidys à parte autora, menor de idade acometido por Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).

O eminente relator votou pelo desprovimento do recurso, reformando a decisão recorrida.

Em seu entendimento, deve-se observar a Rcl 68.709, na qual se limita etariamente a concessão do medicamento, não podendo o Judiciário conceder judicialmente o medicamento fora dos registros aprovados pela Anvisa.

Apesar dos fundamentos do voto proferido, peço vênia para divergir, consignando a relevância das diretrizes firmadas pelo Supremo Tribunal Federal, especialmente no bojo da Petição 12.928/DF, que homologou parcialmente acordo no âmbito da Rcl 68.709, delimitando critérios objetivos para o fornecimento judicial do Elevidys, entre os quais a faixa etária de 4 a 7 anos e 11 meses.

Contudo, a simples exclusão do paciente em razão da idade, sem análise das particularidades do caso concreto, afronta os princípios constitucionais da dignidade da pessoa humana e do direito à saúde, e conflita com a orientação firmada no Tema 6 da Repercussão Geral (RE 566.471/RN).

No presente caso, a parte autora é criança acometida por enfermidade ultrarrara, degenerativa e progressiva, com risco concreto de perda de funções motoras irreversíveis.

Conforme os documentos constantes dos autos, encontram-se preenchidos todos os critérios estabelecidos pelo STF no Tema 6, a saber, negativa administrativa formal (pelo não fornecimento); ausência de substituto terapêutico incorporado ao SUS; comprovação científica da eficácia e segurança do medicamento; laudo médico circunstanciado atestando a imprescindibilidade do tratamento; e incapacidade financeira da família em arcar com o custo.

Tais elementos foram, inclusive, considerados pelo Ministro André Mendonça na Reclamação 75.360/MT, decidida em 17/03/2025, ocasião em que foi cassada decisão deste Tribunal que havia negado o fornecimento do mesmo medicamento, a outro paciente fora da faixa etária aprovada pela Anvisa.

Na oportunidade, S.

Exa. afirmou: “A recusa ao fornecimento de medicamento capaz de garantir um aumento de sobrevida ao paciente ou a melhoria de sua qualidade de vida consubstancia, ao fim e ao cabo, recusa a uma condição de existência digna.” (Rcl 75.360/MT, Min.

André Mendonça, DJE 14/03/2025) A decisão destaca que, embora existam diretrizes restritivas quanto à faixa etária, o julgador pode, de forma fundamentada e excepcional, ponderar os direitos fundamentais e a situação clínica individual, especialmente quando preenchidos os requisitos do Tema 6 e diante da ausência de vedação legal expressa para uso “off label”, desde que com respaldo técnico e médico.

Cumpre observar, ainda, que o juízo de primeiro grau deferiu a medida com expressa ressalva de sua eficácia, condicionando o cumprimento à deliberação final do Supremo Tribunal Federal na Pet 12.928/DF ou na Rcl 68.709.

Trata-se, portanto, de decisão cautelosa, proporcional e prudente, que reconhece o risco de inefetividade caso se aguarde a deterioração do quadro clínico do paciente.

Em conclusão, entendo que, diante das particularidades do caso concreto e da recente decisão do STF na Rcl 75.360/MT, é juridicamente admissível a manutenção da tutela provisória, ainda que o paciente ultrapasse o limite etário do registro sanitário, desde que atendidos os demais critérios médicos e legais, como aqui ocorre.

Com tais razões, pedindo vênia ao eminente relator, voto por negar provimento ao agravo de instrumento interposto, mantendo-se a decisão de deferimento de tutela de urgência tal como lançada pelo juízo de primeiro grau.

Brasília/DF.

Desembargador Federal NEWTON RAMOS PODER JUDICIÁRIO TRIBUNAL REGIONAL FEDERAL DA PRIMEIRA REGIÃO DESEMBARGADOR FEDERAL PABLO ZUNIGA DOURADO Processo Judicial Eletrônico AGRAVO DE INSTRUMENTO (202) 1032481-91.2024.4.01.0000 AGRAVANTE: UNIÃO FEDERAL AGRAVADO: H.

B.

C.

REPRESENTANTE: HERCILIO COSTA FILHO Advogado do(a) REPRESENTANTE: PRISCILA DE SOUZA OLIVEIRA MOURAO - DF66371-A Advogado do(a) AGRAVADO: PRISCILA DE SOUZA OLIVEIRA MOURAO - DF66371-A EMENTA DIREITO CONSTITUCIONAL E SANITÁRIO.

AGRAVO DE INSTRUMENTO.

FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO NÃO INCORPORADO AO SISTEMA ÚNICO DE SAÚDE (SUS).

TERAPIA GÊNICA PARA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

LIMITAÇÃO ETÁRIA DO REGISTRO SANITÁRIO NA ANVISA.

AGRAVO DE INSTRUMENTO PROVIDO. 1.

Trata-se de agravo de Instrumento interposto pela União contra decisão que, em sede de tutela de urgência, determinou o fornecimento do medicamento Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) e o custeio integral do tratamento de menor portador de Distrofia Muscular de Duchenne, representado por seu genitor.

A parte autora alegou a inexistência de alternativa terapêutica no SUS e destacou a aprovação internacional do medicamento pela FDA.

O Juízo de origem deferiu a tutela, mas suspendeu sua eficácia até deliberação final do STF na PET 12.928 ou na Rcl 68.709. 2.

A ANVISA aprovou, em 02.12.2024, o registro do medicamento Elevidys com indicação restrita a crianças com Distrofia Muscular de Duchenne, entre 4 anos e 7 anos, 11 meses e 29 dias, com capacidade de deambulação e sem deleções nos EXONs 8 e/ou 9 do gene DMD, nem títulos elevados de anticorpos contra o vetor viral. 3.

Em 24 de fevereiro de 2025, o Plenário da Suprema Corte ratificou os termos apresentados, referendando a decisão de 18 de dezembro de 2024 que homologou parcialmente a proposta autocompositiva formulada conjuntamente pela Roche Brasil e pela União.

O acordo estabeleceu condições indispensáveis a serem observadas pelo Poder Judiciário para a concessão do medicamento, a saber: limitação etária, preenchimento de critérios clínicos, como capacidade de deambulação, e realização de teste genético que comprove a ausência de deleção dos éxons 8 e/ou 9.

Além disso, exige-se a realização de teste de anticorpos de ligação total anti-AAVrh74, cujos títulos não devem exceder 1:400.

Fica vedada, sem exceção, qualquer concessão judicial do medicamento fora dos termos do registro aprovado pela Anvisa. 4.

No caso, a parte agravada possui 9 anos de idade, não se enquadrando na faixa etária prevista no registro, o que afasta a possibilidade de concessão judicial do medicamento, nos termos da decisão da Suprema Corte. 5.

O Supremo Tribunal Federal possui precedente no sentido de que o fornecimento de medicamento órfão para tratamento de doença rara deve observar os parâmetros científicos e regulatórios definidos pela autoridade sanitária competente, especialmente quanto à faixa etária autorizada no registro da Anvisa.

Inexistindo comprovação de eficácia e segurança para uso fora da indicação registrada, e ausente demonstração de excepcionalidade clínica justificada por laudo técnico específico, não há violação ao entendimento firmado no Tema 500 da Repercussão Geral (precedente: Rcl 75514 ED, Rel.

LUIZ FUX, Primeira Turma, STF, julgado em 05-03-2025). 5.

Agravo de instrumento provido.

ACÓRDÃO Decide a Décima Primeira Turma do TRF da 1ª Região, por maioria, conhecer e dar provimento ao agravo de instrumento, nos termos do voto do relator.

Brasília/DF.

Desembargador Federal PABLO ZUNIGA DOURADO Relator